Lo más nuevo no siempre es mejor

Sobre la ineficacia de muchos de los nuevos y caros fármacos contra el cáncer

Autor: Gonzalo Casino Fuente: IntraMed / Fundación Esteve (España) 

Lo más nuevo no es necesariamente mejor, aunque suele resultar más caro. En el caso de los nuevos medicamentos contra el cáncer, la constatación de la veracidad de esta afirmación resulta demoledora para los sistemas sanitarios públicos, para los pacientes con cáncer y sus familias, para los médicos, para el sistema regulador de los fármacos, para la investigación biomédica y para la sociedad. Para todos excepto para la “industria del cáncer” (las compañías farmacéuticas y todo su entorno que obtiene algún beneficio económico o profesional). El tratamiento medio anual con un medicamento contra el cáncer cuesta 85.000 euros (100.000 dólares) por paciente. Teniendo en cuenta la población potencialmente afectada (casi la mitad de los hombres y más de la tercera parte de las mujeres sufrirán un cáncer a lo largo de su vida), no hay que hacer cálculos complejos para ver que esto es insostenible. Pero lo peor es que siguen saliendo nuevos y más caros fármacos al mercado, que la mitad ellos no funciona y que, en el mejor de los casos, aportan un beneficio clínicamente insignificante.
La reciente publicación en el BMJ de un estudio sobre el beneficio de los 48 nuevos fármacos contra el cáncer aprobados para un total de 68 indicaciones terapéuticas por la agencia del medicamento europea (EMEA) entre 2009 y 2013 muestra que la mayoría de los tratamientos (39 de 68 indicaciones, 57%) salieron al mercado sin haber demostrado beneficio alguno en cuanto a supervivencia o mejora de la calidad de vida. Transcurridos al menos 3,3 meses desde su comercialización (5,4 meses de media), 33 de las 39 indicaciones aprobadas seguían sin haber logrado demostrar ningún beneficio sobre la supervivencia o la calidad de vida de los pacientes tratados. De los 23 fármacos que finalmente funcionaron, solo 11 (48%) aportaban algún beneficio clínico apreciable, de acuerdo con las escalas validadas.
Estos desastrosos datos se suman a otros similares sobre los tratamientos oncológicos aprobados por la agencia estadounidense del medicamento (FDA) entre 2008 y 2012, según un estudio publicado en JAMA en 2015. Durante esos cinco años, la FDA aprobó 54 indicaciones para tratamientos oncológicos, de ellas 36 (67%) sin evidencias sobre la mejora de la supervivencia o la calidad de vida del paciente. Y de estas 36 autorizaciones, solo 5 (14%) acabaron demostrando, tras 4,4 años de media en el mercado, algún pequeño beneficio.

La aprobación basada en estudios no controlados o con marcadores indirectos debería ser la excepción y no la norma como es ahora

Tanto la agencia estadounidense como la europea suelen aprobar fármacos e indicaciones oncológicas que inicialmente no han demostrado un beneficio clínico claro (mejora de la supervivencia o calidad de vida), confiando en que el supuesto beneficio terapéutico se acabe confirmando. Dada la gravedad de algunos tipos de cáncer y la urgencia del tratamiento, se suelen autorizar indicaciones a partir de resultados positivos con marcadores indirectos (surrogate outcomes), como por ejemplo la reducción del tamaño del tumor, y a veces incluso basándose en estudios sin un grupo control. Pero este procedimiento de autorización urgente y basado en pruebas indirectas y provisionales, como muestran los dos estudios mencionados, pone en el mercado fármacos que no acaban demostrando sus supuestos beneficios. Como sostiene el BMJ en un editorial, la aprobación basada en estudios no controlados o con marcadores indirectos debería ser la excepción y no la norma como es ahora. Los análisis citados muestran que el actual procedimiento regulador no consigue incentivar el desarrollo de los fármacos que necesitan los pacientes. Y el problema, como subraya en el BMJ la representante de los pacientes Emma Robertson, podría ser más profundo, pues según el boletín independiente Prescrire, solo el 7% de 1.345 fármacos evaluados entre 2000 y 2013 aportan un beneficio real en comparación con los fármacos disponibles.